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因为这个改变 儿童APL白血病治愈率从30%上升到100%!

2018-09-06 14:22 家庭医生在线   

近日,一项由华南儿童急性早幼粒细胞白血病(APL)协作组完成,多中心研究的成果发表在《美国血液学杂志》上。研究成果显示,儿童急性早幼粒细胞白血病治疗不能照抄成人的治疗方案,容易引起诱导分化综合征,甚至导致死亡。研究团队还找到了专门针对儿童的治疗方案,此方案大大降低了死亡率和并发症,治愈率可达100%。另外,该项研究同时还证实,口服砒霜与静脉砒霜治疗急性早幼粒细胞白血病疗效相似,而且感染等并发症发生率明显较低。

这项研究由中山大学附属第一医院儿科血液专科主任、广东省抗癌协会小儿专业委员会主任委员罗学群教授牵头,共有华南地区14家三甲医院参与,82名APL儿童纳入研究治疗。此项研究成果为儿童APL的治疗提供了最新的循证医学依据,使儿童APL的治疗向前迈进了一大步。

什么是急性早幼粒细胞白血病(APL)?

急性早幼粒细胞白血病是急性髓细胞白血病(AML)的一种特殊类型,被FAB协作组定为急性髓细胞白血病M3型,曾经是最凶险的白血病,早期死亡率非常高,治愈率不足30%。在我国儿童人口中,每年新发急性早幼粒细胞白血病儿童约200例,该病的主要表现为以血小板数降低和凝血紊乱为主的出血,典型体征为皮肤黏膜出血。

协作组找到了针对儿童APL白血病的治疗方案

近二十年来经过不断研究,急性早幼粒细胞白血病的治疗取得巨大的突破和进展,使用维甲酸和三氧化二砷(俗称“砒霜”)治疗后,治愈率提高到90%,预后已有明显改善。但这主要是成人的资料,儿童的治疗缺乏循证医学依据,国内外儿童血液科医生一般参照成人的方案进行治疗,但是否完全适合儿童并不清楚。

为了设计出更符合儿童特点的治疗方案,华南地区儿童急性早幼粒细胞白血病治疗协作组(SCCLG-APL)从2011年起开展前瞻性多中心研究,中期分析报告显示:儿童与成人APL并不完全相同,照抄成人的治疗方案可能有潜在的危险,主要表现在儿童诱导治疗期间白细胞升高,发生率达80%,远高于成人的40%,儿童白细胞大量升高容易引起诱导分化综合征,从而导致死亡的危险。

如何能降低白细胞水平呢?经过多年研究,协作组找到解决问题的关键点:在诱导早期打一针米托蒽醌可大大降低白细胞增高的发生率,减少并发症和死亡,并且提高治愈率。按照此方案治疗,82名纳入研究治疗的APL儿童,治愈率100%。

口服砒霜治疗儿童APL白血病效果更好

三氧化二砷(砒霜)在大众的眼里是剧毒,但却是急性早幼粒细胞白血病的“克星”和特效药。急性早幼粒细胞白血病是由于基因突变,第15、17号染色体异位引起的癌细胞恶性增生,而砒霜能作于用这种异常基因产生的蛋白,使白血病细胞变成正常的细胞,并使得白血病细胞按程序性死亡,而达到治愈的目的。在许多国家,此种联合疗法已成为急性早幼粒细胞白血病的首选治疗。

罗学群教授介绍,目前砒霜有口服和静脉注射两种。十多年前,静脉的砒霜只有中国才有,因为疗效好,现在已推广到全世界,但国外的售价是国内的几倍;而口服的砒霜现在只有中国才有。口服砒霜与静脉砒霜疗效相似,但感染等并发症发生率明显较低,住院时间明显缩短,多数可在家服药治疗,因此患儿完全可用口服的砒霜代替静脉制剂,患儿和家长都极方便且费用低。

研究仍在继续 下一步减少化疗药的应用

据罗学群教授介绍,SCCLG协作组还将计划开展下一步研究,例如:SCCLG-APL的化疗强度虽已很低,但在诱导完全缓解后,可否进一步减少化疗药的应用而保持同样的高治愈率?由于儿童与成人不同,儿童仍处于生长发育阶段,这也是儿童血液科医生需要特别考虑的。

 

责任编辑: 3980SYN

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